Nella gestione terapeutica delle maculopatie è possibile ricorrere a farmaci on-label o off label. Questi ultimi non presentano una specifica indicazione per la somministrazione intravitreale e per il trattamento della maculopatia, pertanto il loro utilizzo può esporti ad eventuali rischi di cui devi essere informato.1,2
L’obiettivo principale del trattamento delle maculopatie è quello di prevenire la riduzione della capacità visiva caratteristica di queste patologie. Sebbene sia possibile ottenere un miglioramento della funzione visiva, le terapie attualmente disponibili non possono garantire di ristabilire la vista già persa. L’inizio tempestivo del trattamento e la regolarità delle somministrazioni risultano fondamentali per il successo terapeutico. Un mancato, ritardato o inadeguato trattamento, invece, può condurre ad un’importante riduzione della funzione visiva.
Diverse forme di maculopatia come:
- Degenerazione maculare legata all’età (DMLE)
- Edema maculare diabetico (EMD)
- Occlusione venosa centrale retinica (OVCR)
- Occlusione venosa di branca (OVBR)
- Neovascolarizzazione coroideale miopica (NVC miopica)
possono giovare delle iniezioni intravitreali con farmaci anti-VEGF (l’iniezione con farmaci corticosteroidi, invece, è limitata al trattamento di EMD, OVBR e OVCR).1,3 Tra i farmaci anti-VEGF attualmente utilizzati per il trattamento delle maculopatie sopraelencate, alcuni sono usati tramite somministrazione on-label, altri off-label.1
Quali sono le differenze tra on-label e off-label?
| ON-LABEL | OFF-LABEL |
|---|---|
I farmaci on-label hanno ottenuto l’indicazione all’uso per la specifica patologia da trattare e sono somministrati esattamente con le modalità riportate nel foglietto illustrativo o riassunto delle caratteristiche del prodotto.1,2 | I farmaci sono utilizzati off-label quando non hanno ottenuto l’indicazione per la patologia per la quale vengono usati o vengono somministrati in modo non conforme al foglietto illustrativo o riassunto delle caratteristiche del prodotto.1,2 |
Nel caso delle maculopatie sopraelencate, i farmaci on-label presentano una specifica indicazione per il loro trattamento e per la somministrazione intravitreale.1
Quando si usano i farmaci off-label
La normativa che regola l’uso dei medicinali off label indica che il medico, nel prescrivere un farmaco, deve attenersi alle indicazioni terapeutiche, alle vie e alle modalità di somministrazione previste dall’autorizzazione all’immissione in commercio, in quanto tali modalità sono state valutate nella fase di sperimentazione del medicinale.4 La legge, tuttavia, permette un uso “diverso” del farmaco qualora il medico curante, sulla base delle evidenze documentate in letteratura e in mancanza di alternative terapeutiche migliori, ritenga opportuno utilizzarlo al di fuori delle indicazioni d’uso autorizzate.2
È possibile essere trattati con farmaci off-label qualora:
- Il medico si assuma la piena responsabilità per la scelta di ricorrere all’uso off-label di un farmaco.1
- Esistano evidenze scientifiche che suggeriscono un loro razionale uso anche in situazioni cliniche non approvate da un punto di vista regolatorio.2
- Il paziente sia dettagliatamente e adeguatamente informato sulle regole di utilizzo del farmaco e dei suoi diritti circa l’accettazione della terapia.
- Esistano studi clinici che evidenziano con certezza la sicurezza del farmaco che si intende usare in modalità off-label.
- Il paziente rilasci pieno consenso informato al medico per l’uso off-label del farmaco.
- Non esistano alternative terapeutiche approvate.1
Dato che i farmaci off-label sono stati valutati in popolazioni diverse da quelle oggetto della prescrizione, è necessario firmare un consenso informato e ricevere dal medico tutte le informazioni circa il razionale della terapia, i possibili eventi avversi e i dati di efficacia riguardanti l’uso off-label del farmaco.2
